我们正迎着朝阳走来

本报记者 张思玮 从只应用于白血病治疗，到如今在脑瘫、共济失调、多发性硬化、急性心肌梗塞等多种疾病治疗上“开花”，干细胞治疗正在缔造着医学领域的一个又一个奇迹。 干细胞被医学界称为“多能细胞”，是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能。 “理论上讲，胚胎干细胞可分化为人体两百多种细胞中的任何一种，并具有发育为相应组织器官的潜能。而干细胞治疗就是把干细胞输注到病人体内，以达到修复病变细胞或重建功能的目的。”深圳北科生物科技有限公司（以下简称北科生物）董事长胡祥博士对干细胞技术的前景充满着信心，并称之为一项“朝阳产业”。 谈到本月中旬即将在深圳召开的第五届生物产业大会时，胡祥说，他已欣然接受了大会主办方的邀请，参加大会“干细胞与再生医学”的论坛。 “报告重要的在于通过与各位参会专家的交流，听取他们的意见，更好地把握干细胞在临床应用研究方面的前景。”胡祥说。 优良的特性 回想起1998年，美国威斯康星大学的汤姆森教授和霍普金斯大学的约翰·吉尔哈特，分别成功地分离出胚胎干细胞，并证实此株细胞具有全能干细胞特征。 胡祥觉得简直可以用“日新月异”来形容干细胞技术的发展状况。他觉得，干细胞一开始发现便吸引了无数目光，除了技术本身的优势之外，还由于国内外在创新药研发方面一直处于举步维艰的地步。 “众多科学家都将目光聚集在飞速发展的干细胞技术上面，以求克服困扰人类多年的世界难治性疾病。”胡祥说，间充质干细胞作为干细胞的一种，因能分化为间质组织而得名。“它具有多项分化潜能，在特定的体内外环境下，能够诱导分化成为多种组织细胞，具有干细胞的共性，即自我更新、多向分化和归巢的能力。” 所谓的自我更新能力可以通俗地理解为干细胞能不断自我复制；而多向分化能力是指间充质干细胞可以在适宜的体内或体外环境下不仅可分化为间质细胞，还具有分化为肌细胞等多种细胞的能力。 “归巢能力就好比来源于骨髓的干细胞更趋向于回到骨髓。”胡祥说。 胡祥告诉记者，间充质干细胞来源丰富，易于分离、培养、扩增和纯化，广泛分布于成体组织的骨髓、新生儿脐带和脐带血中，其中脐带来源的间充质干细胞更幼稚、更具有细胞活性、数量更高，并且具有多次传代扩增后仍保持干细胞的生物学特性，免疫原性低，具有免疫豁免的特性。 “间充质干细胞还具有免疫调节功能，通过细胞间的相互作用及产生细胞因子抑制T细胞的增殖及其免疫反应 ，从而发挥免疫调节的功能。” 广阔的临床应用前景 正是因为间充质干细胞所具备的这些生物学特性及免疫学特性，胡祥认为其在自身免疫性疾病以及缺血性疾病治疗等方面具有广阔的临床应用前景。“通过干细胞治疗可以促进组织器官的修复和功能重建。” 胡祥向记者介绍了间充质干细胞在许多难治性疾病治疗中的前景。“如系统性红斑狼疮，I型糖尿病；髋、膝等关节的替换；血管疾病或损伤后的血管重建……甚至在遗传缺陷性疾病等方面，间充质干细胞都已经取得了出人意料的成果。” 如果说这些方面对于公众还比较陌生的话，胡祥觉得造血干细胞移植治疗白血病方面的广泛开展并获取成功似乎预示着这项技术前景的广阔。 同时，间充质干细胞在基因治疗中的研究进展也已经逐渐进入研究者的视野。 “一些干细胞不仅具有多向分化潜能，而且易于外源基因的转染和表达。将体外经过基因修饰的干细胞用于治疗，可以避免转染载体进入受体产生的不良影响。基因修饰的干细胞可以在多个靶位发挥作用。”胡祥说，比如从成人或成年动物分离的干细胞有时会表现出年龄相关性、遗传性或获得性疾病相关性再生能力损伤，基因转录或酶切修饰可以有效地维持、加强或抑制干细胞的分化和增殖能力。 此外，经过基因修饰可以加速组织再生过程，还可以提供一定数量的用于治疗的靶分子。 不过，虽然间充质干细胞治疗已经在医疗诊治过程中取得了一定的进展，胡祥觉得仍有许多问题需要进一步探讨，“不仅是技术本身，还包括生命伦理问题以及法律、法规问题。” 创新的临床应用转化模式 不过，从干细胞基础研究到临床应用总是需要一段的距离。如何在实验室和临床应用之间搭建一座桥梁，是北科生物一直思考的事情。 “这座桥梁就是转化医学。”胡祥说，北科生物就是把干细胞技术做到标准化、规模化、可重复，还要做到低成本、患者可承担。 具体到转化模式上，北科生物创造出一套新模式，与科研机构建立了类似于风险投资机构与创业公司，把技术做到标准化后输入到医院并形成一套标准化、规范化的临床诊疗流程，医院向有需要的患者提供治疗，并整理、收集临床数据向同行公布，以形成借鉴。 目前，北科生物已经把这种与医院合作的模式推广到了印度、菲律宾等国家地区，正试图勾勒出全球发展的版图。“力争2015年将北科生物建成国际一流的综合性干细胞公司。” 据悉，自2005年7月成立以来，北科生物经过近6年的发展已成为专注于成体干细胞技术研究与临床应用转化的世界领先企业。已申请了14项发明专利，其中2项国际发明专利。北科生物还创造世界上第1例用人脐带来源干细胞令自小失明的患者重见光明，让难治性系统性红斑狼疮的患者重拾健康；还是世界上第一个公布的最大规模人脐血单个核细胞临床安全性研究数据。

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